Novartis signale des tumeurs chez neuf enfants traités par Zolgensma, deux liées au traitement

Ce qu'a rapporté Novartis

Novartis a annoncé vendredi 6 novembre avoir reçu neuf signalements de tumeurs chez des enfants traités auparavant par Zolgensma depuis la première autorisation de cette thérapie génique en 2019. Dans deux de ces cas, les médecins ont relevé des indices montrant que le vecteur utilisé pour administrer le traitement faisait désormais partie de l'ADN des patients. Le laboratoire suisse précise que les deux enfants ont été traités et restent sous surveillance médicale. Zolgensma traite l'amyotrophie spinale infantile (SMA), une maladie héréditaire rare dans laquelle les cellules nerveuses meurent et les muscles s'affaiblissent progressivement ; il est administré en une seule perfusion aux enfants de moins de deux ans. L'entreprise indique que plus de 6 000 patients dans le monde ont reçu le médicament dans le cadre d'essais cliniques, de programmes d'accès spécial et du traitement courant.

Où les cas ont été recensés

Novartis n'a pas précisé dans son annonce dans quels pays les cas ont été identifiés, ni combien de temps s'est écoulé entre le traitement et le diagnostic. Des associations de patients s'étaient plaintes avant l'annonce de la lenteur du laboratoire à transmettre les informations sur ces cas. SMA Europe a demandé à Novartis d'expliquer ce qui est connu, ce qui reste incertain et ce que ces constats pourraient signifier pour les enfants déjà traités.

Signalements reçus depuis 2019 (Novartis)9

Tumeurs examinées en détail (SMA UK)3

Intégration de l'ADN du vecteur détectée (Novartis)2

Signalements reçus depuis 2019 (Novartis)

9

Tumeurs examinées en détail (SMA UK)

3

Intégration de l'ADN du vecteur détectée (Novartis)

2

Données tirées du texte de l’article

Examen détaillé des tumeurs

L'organisation britannique de patients SMA UK a écrit sur son site que les tumeurs de trois des neuf enfants avaient été examinées plus en détail. Dans deux de ces cas, une intégration de l'ADN du vecteur a été détectée. Dans le troisième, aucun lien avec le traitement n'apparaît. SMA UK précise que les informations disponibles sur les enfants concernés restent limitées et que d'autres précisions des autorités réglementaires sont attendues. Novartis indique que le risque potentiel de formation de tumeurs par intégration de l'ADN du vecteur dans le génome figure déjà dans la notice de Zolgensma.

Réaction du laboratoire et des régulateurs

Novartis affirme avoir informé les autorités sanitaires dans les deux cas confirmés, en temps utile et de manière appropriée. Le laboratoire ajoute qu'il examine en continu les nouvelles informations de sécurité et chaque cas signalé. L'Agence européenne des médicaments et la Food and Drug Administration américaine n'avaient pas répondu aux demandes de commentaire au moment de l'annonce. Aucun régulateur n'a encore publié sa propre évaluation des neuf signalements dans les éléments disponibles.

Prix et communauté de patients

Zolgensma avait attiré l'attention lors de son lancement en 2019 en raison de son prix, d'environ 2,1 millions de dollars par traitement selon les pays et les régions. Il était alors considéré comme le médicament le plus cher au monde. SMA UK a appelé à mettre ces chiffres en perspective dans l'attente d'informations complémentaires des autorités sanitaires. L'association estime que les familles peuvent légitimement s'inquiéter de ces nouvelles, tout en soulignant que le nombre de cas signalés et confirmés reste faible au regard des plus de 6 000 enfants ayant reçu le traitement.