Un essai de thérapie CAR-T de la Mayo Clinic restaure la mobilité de patients atteints du syndrome de la personne raide

Une dose unique pour une maladie rare

Des chercheurs de la Mayo Clinic à Rochester ont testé une thérapie par cellules CAR-T dans une étude clinique publiée le 9 novembre 2026 dans JAMA Neurology. L'étude a inclus 26 adultes atteints du syndrome de la personne raide, une maladie auto-immune rare qui touche le système nerveux central et provoque une raideur musculaire progressive et des spasmes douloureux. Tous avaient insuffisamment répondu aux traitements immunologiques antérieurs. Chacun a reçu une dose unique, consistant à prélever des lymphocytes T dans le sang du patient, à les modifier en laboratoire puis à les réinjecter dans l'organisme afin qu'ils reconnaissent et détruisent les cellules responsables de la maladie. Le traitement visait à rétablir la fonction immunitaire et à réduire les symptômes les plus invalidants. La thérapie CAR-T est déjà utilisée contre certains cancers du sang, et Sean Pittock, chef du service de neurologie de la Mayo Clinic, a déclaré que son potentiel apparaît désormais dans les maladies neurologiques auto-immunes.

Des patients qui retrouvent leurs fonctions quotidiennes

Les améliorations ont été importantes chez certains patients. Des personnes qui avaient besoin d'aide pour marcher et pour les tâches quotidiennes de base ont retrouvé la capacité de se déplacer et d'accomplir des activités routinières, et certaines ont repris le travail et leurs loisirs. Jonathan Walden, un participant à l'essai qui dépendait de sa famille pour marcher et pour les tâches courantes, a déclaré avoir repris son travail et ses activités préférées. Il a failli renoncer à participer à l'essai, mais a jugé que le risque en valait la peine. Il a ajouté :

« Je n'ai pas eu un seul épisode depuis le traitement. »

Une autre participante, une femme diagnostiquée en 2021, souffrait de crampes sévères aux jambes et de difficultés à marcher. En 2024, les traitements standards ne contrôlaient plus ses symptômes, et des bruits soudains déclenchaient une rigidité musculaire et des chutes. Dans les mois qui ont suivi le CAR-T, elle a commencé à s'améliorer et a pu remarcher sur un tapis de course.

Les chercheurs appellent à la prudence

Anastasia Zekeridou, neurologue et chercheuse à la Mayo Clinic de Rochester, a qualifié le degré d'amélioration observé chez certains patients de découverte la plus frappante. Les traitements actuels peuvent atténuer les symptômes, a-t-elle dit, mais les patients retrouvent très rarement leur niveau de fonction antérieur. Elle a jugé ces résultats préliminaires très encourageants et estimé que la question clé est de savoir si les gains se maintiennent dans le temps. Les chercheurs estiment nécessaires d'autres études avec davantage de patients, et l'étude pourrait déboucher sur des essais de plus grande ampleur chez les personnes atteintes du syndrome de la personne raide.

Contexte et questions ouvertes

Le syndrome de la personne raide, décrit pour la première fois par la Mayo Clinic en 1956, n'a pas de traitement curatif. Les médicaments disponibles peuvent atténuer les symptômes et contrôler la réponse immunitaire, mais ils n'empêchent pas toujours la maladie de progresser. Les symptômes peuvent être déclenchés par des bruits inattendus, un contact ou des émotions fortes. Celine Dion a révélé son diagnostic en décembre 2022, indiquant que la maladie affectait aussi sa voix et l'avait contrainte à annuler certaines apparitions et concerts.

L'échantillon est restreint et la durée de suivi n'est pas rapportée comme suffisamment longue pour montrer si les bénéfices se maintiendront. Les chercheurs n'ont pas encore déterminé combien de temps les améliorations durent.