Novartis meldet Tumore bei neun mit Zolgensma behandelten Kindern – zwei Fälle mit Therapie in Verbindung gebracht

Was Novartis meldete

Novartis teilte am Freitag, 6. November, mit, seit der ersten Zulassung der Gentherapie im Jahr 2019 seien neun Berichte über Tumore bei Kindern eingegangen, die zuvor mit Zolgensma behandelt worden waren. In zwei dieser Fälle fanden Ärzte Hinweise darauf, dass der zur Verabreichung der Therapie verwendete Vektor Bestandteil der DNA der Patientinnen und Patienten geworden war. Der Schweizer Pharmakonzern erklärte, beide Kinder seien behandelt worden und stünden weiterhin unter medizinischer Beobachtung. Zolgensma behandelt die spinale Muskelatrophie (SMA), eine seltene Erbkrankheit, bei der Nervenzellen absterben und die Muskeln fortschreitend schwächer werden; das Mittel wird Kindern unter zwei Jahren als einmalige Infusion verabreicht. Das Unternehmen gab an, weltweit hätten mehr als 6.000 Patientinnen und Patienten das Medikament im Rahmen von klinischen Studien, Sonderzugangsprogrammen und der Regelversorgung erhalten.

Wo die Fälle auftraten

Novartis machte in seiner Mitteilung keine Angaben dazu, in welchen Ländern die Fälle entdeckt wurden und wie viel Zeit zwischen Behandlung und Diagnose verging. Patientenorganisationen hatten vor der Ankündigung beklagt, das Unternehmen gebe Informationen über die Fälle nur zögerlich weiter. SMA Europe forderte Novartis auf, darzulegen, was bekannt ist, was unklar bleibt und was die Befunde für bereits behandelte Kinder bedeuten könnten.

Seit 2019 eingegangene Meldungen (Novartis)9

Eingehend untersuchte Tumore (SMA UK)3

Nachgewiesene Vektor-DNA-Integration (Novartis)2

Seit 2019 eingegangene Meldungen (Novartis)

9

Eingehend untersuchte Tumore (SMA UK)

3

Nachgewiesene Vektor-DNA-Integration (Novartis)

2

Daten aus dem Artikeltext

Nähere Untersuchung der Tumore

Die britische Patientenorganisation SMA UK schrieb auf ihrer Website, die Tumore von drei der neun Kinder seien eingehender untersucht worden. In zwei dieser Fälle sei eine Integration von Vektor-DNA nachgewiesen worden. Beim dritten Fall scheine kein Zusammenhang mit der Behandlung zu bestehen. SMA UK erklärte, die verfügbaren Informationen über die betroffenen Kinder seien noch begrenzt, weitere Details von den Aufsichtsbehörden würden erwartet. Novartis teilte mit, das potenzielle Risiko einer Tumorbildung durch die Integration von Vektor-DNA ins Genom sei bereits in der Fachinformation für Zolgensma aufgeführt.

Reaktion von Unternehmen und Behörden

Novartis erklärte, die Gesundheitsbehörden in beiden bestätigten Fällen rechtzeitig und in angemessener Weise informiert zu haben. Das Unternehmen ergänzte, es prüfe fortlaufend neue Sicherheitsinformationen und jeden gemeldeten Fall. Die Europäische Arzneimittel-Agentur und die US-Arzneimittelbehörde FDA hatten zum Zeitpunkt der Ankündigung nicht auf Anfragen nach einer Stellungnahme reagiert. Keine Aufsichtsbehörde hat in dem vorliegenden Material bislang eine eigene Bewertung der neun Berichte veröffentlicht.

Preis und Patientengemeinschaft

Zolgensma erregte bei seiner Markteinführung 2019 wegen seines Preises Aufmerksamkeit, der je nach Land und Region bei rund 2,1 Millionen US-Dollar pro Behandlung lag. Damals galt es als das teuerste Medikament der Welt. SMA UK mahnte, die Zahlen in Relation zu setzen, solange weitere Informationen der Gesundheitsbehörden ausstehen. Die Organisation erklärte, Familien könnten verständlicherweise beunruhigt sein, betonte aber, die Zahl der gemeldeten und bestätigten Fälle sei im Vergleich zu den mehr als 6.000 Kindern, die die Behandlung erhalten haben, weiterhin niedrig.