Charité Berlin behandelt ersten Patienten in Deutschland mit kommerzieller CRISPR-Gentherapie

Erste Behandlung in der regulären deutschen Gesundheitsversorgung

Ärzte der Charité Universitätsmedizin Berlin haben erstmals in Deutschland einen Patienten außerhalb von klinischen Studien mit CRISPR-Geneditierung behandelt. Der 19-jährige Patient namens Mohammad erhielt am 28. Mai 2026 die Gentherapie Exagamglogene Autotemcel, kommerziell bekannt als Casgevy, zur Behandlung einer schweren Beta-Thalassämie. Vier Monate nach der Infusion teilte die Universitätsklinik mit, dass der Patient keine Bluttransfusionen mehr benötigt und in seinen normalen Alltag zurückgekehrt ist. Emmanuelle Charpentier, die 2012 gemeinsam mit Jennifer Doudna den CRISPR-Cas9-Mechanismus entdeckte, war während der Verabreichung an der Charité anwesend. Die Europäische Union erteilte 2024 eine bedingte Zulassung für das Medikament für Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie oder schwerer Sichelzellkrankheit. Die Charité ist das erste medizinische Zentrum in Deutschland, das für die Verabreichung dieser spezialisierten Therapie qualifiziert ist.

Erbkrankheit und Grenzen der Behandlung

Beta-Thalassämie ist eine erbliche Bluterkrankung, die durch genetische Mutationen verursacht wird, welche den Körper daran hindern, funktionsfähiges Hämoglobin zu produzieren – das eisenreiche Protein, das Sauerstoff in den roten Blutkörperchen transportiert. Weltweit werden jährlich etwa 60.000 Kinder mit der schweren Form geboren; unbehandelt leiden sie unter starker Müdigkeit, Schmerzen, körperlichen und kognitiven Entwicklungsverzögerungen und sterben früh. Patienten benötigen traditionell alle drei Wochen Spenderbluttransfusionen, ein Regime, das zu fortschreitender Eisenansammlung und in der Folge zu Organschäden führt. Konventionelle allogene Stammzelltransplantationen von passenden Spendern können die Erkrankung heilen, doch Ärzte beschränken das Verfahren wegen steigender Komplikationsrisiken auf Patienten unter 14 Jahren. Mohammad hatte diese Altersgrenze überschritten, weshalb seine gesetzliche Krankenkasse die Gentherapie nach einer Einzelfallprüfung genehmigte. Die Oberärztin der Charité, Lena Oevermann, beschrieb den Übergang von der Laborforschung in die reguläre klinische Praxis.

Damit ist aus Grundlagenforschung medizinische Versorgung geworden.

Laborbearbeitung und Stammzellinfusion

Das von Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics entwickelte Behandlungsprotokoll erstreckte sich über etwa 12 Monate. Das medizinische Personal entnahm dem Patienten zunächst Blutstammzellen und schickte sie zur genetischen Modifikation an Labore des Herstellers in den Niederlanden. Techniker nutzten das CRISPR-Werkzeug, um das für die Gamma-Globinkette verantwortliche Gen zu reaktivieren und die Synthese von fetalem Hämoglobin wiederherzustellen. Anschließend durchlief Mohammad eine hochdosierte Chemotherapie, die vorhandene Knochenmarkzellen eliminieren und physischen Raum im Knochenmark schaffen sollte. Am 28. Mai 2026 infundierten die Kliniker mehr als 900 Millionen editierte Stammzellen in seinen Blutkreislauf.

Erholung nach der Infusion und verpflichtende Überwachung

Mohammad blieb nach der Infusion fast sechs Wochen stationär in der Klinik, bevor er entlassen wurde. Laboruntersuchungen zeigen, dass fetales Hämoglobin inzwischen 85 % seines Gesamthämoglobins ausmacht, wodurch sein Blutbild insgesamt in den Normalbereich gelangt ist. Sein Immunsystem hat sich erholt, und Klinikvertreter erklärten, er plane, eine Berufsausbildung zu beginnen. Oevermann wies darauf hin, dass die vorbereitende hochdosierte Chemotherapie Risiken birgt, darunter schmerzhafte Schleimhautentzündungen, mögliche Leberschäden und eine hohe Wahrscheinlichkeit von Unfruchtbarkeit. Da die europäischen Regulierungsbehörden das Medikament bedingt zugelassen haben, müssen die medizinischen Teams Mohammad und andere Empfänger 15 Jahre lang nachverfolgen, um Daten zur Langzeitsicherheit und therapeutischen Dauerhaftigkeit zu sammeln.