Mayo-Clinic-Studie: CAR-T-Therapie stellt Mobilität bei Patientinnen und Patienten mit Stiff-Person-Syndrom wieder her

Eine Einzeldosis für eine seltene Krankheit

Forschende der Mayo Clinic in Rochester testeten eine CAR-T-Zelltherapie in einer klinischen Studie, die am 9. November 2026 in JAMA Neurology veröffentlicht wurde. In die Studie wurden 26 Erwachsene mit Stiff-Person-Syndrom aufgenommen, einer seltenen Autoimmunerkrankung, die das zentrale Nervensystem befällt und fortschreitende Muskelsteifheit sowie schmerzhafte Krämpfe verursacht. Bei allen hatte sich die Erkrankung durch frühere immunologische Behandlungen nicht ausreichend bessern lassen. Jede und jeder erhielt eine Einzeldosis: Dabei werden T-Zellen aus dem Blut der Patientin oder des Patienten entnommen, im Labor verändert und in den Körper zurückgeführt, damit sie die Zellen erkennen und zerstören, die die Krankheit antreiben. Die Behandlung sollte die Immunfunktion wiederherstellen und die am stärksten beeinträchtigenden Symptome lindern. CAR-T wird bereits gegen bestimmte Blutkrebserkrankungen eingesetzt, und Sean Pittock, Leiter der Neurologie an der Mayo Clinic, sagte, das Potenzial zeige sich nun auch bei autoimmunen neurologischen Erkrankungen.

Patientinnen und Patienten gewinnen Alltagsfunktionen zurück

Bei einigen Betroffenen waren die Verbesserungen groß. Menschen, die beim Gehen und bei grundlegenden Alltagsaufgaben auf Hilfe angewiesen waren, konnten sich wieder bewegen und ihren gewohnten Tätigkeiten nachgehen; einige kehrten an ihren Arbeitsplatz und zu ihren Hobbys zurück. Jonathan Walden, ein Studienteilnehmer, der beim Gehen und bei Routineaufgaben auf die Hilfe seiner Familie angewiesen war, sagte, er habe seine Arbeit und seine Lieblingsbeschäftigungen wieder aufgenommen. Er habe sich fast selbst davon abgebracht, an der Studie teilzunehmen, habe sich dann aber entschieden, dass das Risiko es wert sei. Er ergänzte:

„Seit ich die Behandlung erhalten habe, hatte ich keinen einzigen Schub mehr.“

Eine weitere Teilnehmerin, bei der die Diagnose 2021 gestellt wurde, litt unter schweren Wadenkrämpfen und Gehproblemen. Bis 2024 ließen sich ihre Symptome mit Standardbehandlungen nicht mehr kontrollieren, und plötzliche Geräusche hatten Muskelsteifheit und Stürze ausgelöst. In den Monaten nach der CAR-T-Behandlung begann sich ihr Zustand zu bessern, und sie konnte wieder auf einem Laufband gehen.

Forschende mahnen zur Vorsicht

Anastasia Zekeridou, Neurologin und Forscherin an der Mayo Clinic in Rochester, bezeichnete das Ausmaß der Verbesserung bei einigen Betroffenen als den bemerkenswertesten Befund. Die derzeitigen Behandlungen könnten Symptome lindern, sagte sie, doch kehrten Patientinnen und Patienten nur sehr selten auf ihr früheres Funktionsniveau zurück. Sie nannte die vorläufigen Ergebnisse sehr ermutigend und sagte, die entscheidende Frage sei, ob die Fortschritte über die Zeit Bestand hätten. Die Forschenden halten weitere Studien mit mehr Patientinnen und Patienten für notwendig, und die Untersuchung könnte zu größeren Studien mit Menschen mit Stiff-Person-Syndrom führen.

Hintergrund und offene Fragen

Das Stiff-Person-Syndrom, erstmals 1956 von der Mayo Clinic beschrieben, ist nicht heilbar. Verfügbare Medikamente können Symptome lindern und die Immunreaktion kontrollieren, doch sie stoppen das Fortschreiten der Krankheit nicht immer. Symptome können durch unerwartete Geräusche, Berührungen oder starke Emotionen ausgelöst werden. Celine Dion gab ihre Diagnose im Dezember 2022 bekannt und erklärte, die Krankheit beeinträchtige auch ihre Stimme und habe sie gezwungen, einige Auftritte und Konzerte abzusagen.

Die Stichprobe ist klein, und der Nachbeobachtungszeitraum wird nicht als lang genug angegeben, um zu zeigen, ob die Verbesserungen Bestand haben. Wie lange die Fortschritte anhalten, haben die Forschenden noch nicht ermittelt.