Novartis informuje o przypadkach nowotworów u dzieci leczonych lekiem Zolgensma, dwa powiązano z terapią

Co zgłosił Novartis

Koncern Novartis poinformował w piątek 6 listopada, że od czasu zatwierdzenia terapii genowej Zolgensma w 2019 roku otrzymał dziewięć zgłoszeń dotyczących nowotworów u dzieci poddanych leczeniu. W dwóch z tych przypadków lekarze wykryli wskazania, że wektor użyty do dostarczenia terapii stał się częścią własnego DNA pacjentów. Szwajcarski producent leków podał, że oboje dzieci zostało poddanych leczeniu i pozostaje pod nadzorem medycznym. Zolgensma stosowana jest w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), rzadkiej choroby genetycznej, w której obumierają komórki nerwowe, a mięśnie stopniowo słabną. Lek podaje się dzieciom poniżej drugiego roku życia w formie pojedynczego wlewu. Firma podała, że ponad 6000 pacjentów na całym świecie otrzymało lek w ramach badań klinicznych, programów specjalnego dostępu oraz rutynowego leczenia.

Gdzie wystąpiły przypadki

Novartis w swoim komunikacie nie podał, w jakich krajach odnotowano przypadki, ani ile czasu upłynęło między leczeniem a diagnozą. Grupy pacjentów skarżyły się przed ogłoszeniem informacji, że firma zbyt wolno przekazuje dane na ten temat. Organizacja SMA Europe zwróciła się do Novartis z prośbą o wyjaśnienie, co jest wiadome, co pozostaje niepewne oraz co wyniki te mogą oznaczać dla dzieci, które już zostały poddane terapii.

Zgłoszenia otrzymane od 2019 r. (Novartis)9

Nowotwory zbadane szczegółowo (SMA UK)3

Wykryta integracja DNA wektora (Novartis)2

Zgłoszenia otrzymane od 2019 r. (Novartis)

9

Nowotwory zbadane szczegółowo (SMA UK)

3

Wykryta integracja DNA wektora (Novartis)

2

Dane z tekstu artykułu

Szczegółowe badanie nowotworów

Brytyjska organizacja pacjencka SMA UK napisała na swojej stronie internetowej, że nowotwory u trojga z dziewięciorga dzieci zostały zbadane bardziej szczegółowo. W dwóch z tych przypadków wykryto integrację DNA wektora. W trzecim przypadku nie stwierdzono związku z leczeniem. SMA UK podała, że dostępne informacje o dotkniętych dzieciach są wciąż ograniczone i oczekiwane są dalsze szczegóły od organów regulacyjnych. Novartis stwierdził, że potencjalne ryzyko powstania nowotworu poprzez integrację DNA wektora z genomem jest już wymienione w informacji o leku Zolgensma.

Reakcja firmy i organów regulacyjnych

Novartis poinformował, że w obu potwierdzonych przypadkach powiadomił organy zdrowia w odpowiednim czasie i we właściwy sposób. Firma dodała, że stale analizuje nowe informacje dotyczące bezpieczeństwa oraz każdy zgłoszony przypadek. Europejska Agencja Leków oraz amerykańska Agencja Żywności i Leków nie odpowiedziały na prośby o komentarz w momencie publikacji komunikatu. Żaden organ regulacyjny nie opublikował jeszcze własnej oceny dziewięciu zgłoszeń w dostępnych materiałach.

Cena i społeczność pacjentów

Zolgensma przyciągnęła uwagę w momencie wprowadzenia na rynek w 2019 roku ze względu na cenę, która wynosiła około 2,1 mln USD za terapię, w zależności od kraju i regionu. W tamtym czasie uznawano ją za najdroższy lek na świecie. SMA UK zaapelowała o zachowanie perspektywy w ocenie danych, podczas gdy oczekiwane są dalsze informacje od organów zdrowia. Organizacja podkreśliła, że rodziny mogą być zaniepokojone tymi wiadomościami, zaznaczając jednocześnie, że liczba zgłoszonych i potwierdzonych przypadków pozostaje niska w porównaniu z ponad 6000 dzieci, które otrzymały leczenie.