Lek na serce firm Novartis i Ionis nie przeszedł trzeciej fazy badań klinicznych mimo obniżenia poziomu Lp(a)

Wyniki trzeciej fazy badań klinicznych

4 września 2026 r. szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis oraz jego partner, Ionis Pharmaceuticals, ogłosili, że ich eksperymentalny lek sercowo-naczyniowy pelacarsen nie osiągnął głównego celu w badaniu trzeciej fazy. Test sprawdzający, czy comiesięczne zastrzyki mogą ograniczyć zdarzenia sercowo-naczyniowe u pacjentów z rozpoznaną chorobą serca w porównaniu z placebo, zakończył się niepowodzeniem. Pelacarsen nie zmniejszył częstości zgonów z powodu chorób serca, zawałów, udarów ani konieczności pilnych zabiegów przywracających przepływ krwi. Choć lek skutecznie obniżył poziom cząsteczek cholesterolu we krwi, efekt biologiczny nie przełożył się na ochronę kliniczną pacjentów.

Choć pelacarsen znacząco obniżył poziom lipoproteiny(a), co jest zgodne z wcześniejszymi badaniami, jesteśmy rozczarowani, że nie przełożyło się to na redukcję ryzyka sercowo-naczyniowego.

Parametry badania i biologia lipoproteiny

Badanie kliniczne trwało siedem lat i objęło 8323 uczestników z wysokim poziomem lipoproteiny(a), powszechnie określanej jako Lp(a), oraz z istniejącą chorobą serca. Pacjenci otrzymywali pelacarsen lub placebo raz w miesiącu za pomocą ampułkostrzykawek. Lp(a) to genetycznie uwarunkowana cząsteczka, której poziom nie zmienia się w ciągu życia i nie można go modyfikować dietą, ćwiczeniami ani zmianą stylu życia. Podwyższony poziom Lp(a) dotyczy szacunkowo od 1,4 do 2 mld ludzi na świecie, czyli co piątej osoby. Najwyższe stężenia, przekraczające 250 nanogramów na decylitr, występują u 10% populacji światowej i dwukrotnie zwiększają ryzyko zawału lub udaru, podczas gdy nieznacznie podwyższone poziomy zwiększają to ryzyko o 25%.

Reakcje kardiologów i implikacje kliniczne

Przed ogłoszeniem wyników trzeciej fazy kardiolodzy przewidywali, że terapie redukujące Lp(a) mogą stać się kluczowym narzędziem obok statyn w zapobieganiu incydentom sercowo-naczyniowym. Każde badanie nierandomizowane wskazywało, że redukcja tej cząsteczki chroni przed rozwojem choroby, zwłaszcza u osób z kontrolowanym ciśnieniem krwi i standardowym poziomem cholesterolu. Ogłoszenie wywołało natychmiastowe reakcje w środowisku kardiologicznym, ponieważ specjaliści spodziewali się pozytywnych wyników po latach dowodów obserwacyjnych.

To niezwykle rozczarowujące wieści. Wszyscy liczyliśmy na powody do świętowania.

Dr David Maron, prezes American College for Preventive Cardiology, wyraził zaskoczenie wynikiem wieloletniego badania.

To potężny cios. Trudno mi znaleźć słowa.

Wpływ na rynek i konkurencyjne programy

Po ogłoszeniu wyników akcje Ionis Pharmaceuticals spadły o 6% w handlu pozasesyjnym, a akcje Novartis o 1,33%. Pelacarsen był jednym z trzech leków w późnej fazie rozwoju, obok terapii stwardnienia rozsianego remibrutinib i leku genetycznego del-desiran, które według prognoz Novartis miały generować ponad 10 mld USD rocznej sprzedaży w szczytowym okresie. Niepowodzenie wpływa również na szerszy sektor farmaceutyczny, w którym firmy takie jak Amgen i Eli Lilly prowadzą duże badania kliniczne własnych leków eksperymentalnych mających obniżać poziom Lp(a).