L'EMA soutient Rasonque dans le cancer du pancréas métastatique, avec une survie médiane de 12,4 mois

Le comité européen soutient le médicament

Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments a recommandé que la Commission européenne accorde une autorisation de mise sur le marché à l'échelle de l'Union au daraxonrasib, commercialisé sous le nom de Rasonque. Ce traitement oral s'adresse aux adultes atteints d'un adénocarcinome pancréatique métastatique ayant déjà reçu au moins un traitement antérieur et dont la maladie n'a cessé de s'aggraver. L'agence qualifie cet avis d'étape intermédiaire, la Commission prenant désormais la décision finale. Une fois l'autorisation accordée, chaque État membre décidera du prix et du remboursement, ainsi que de la place du médicament dans son système de santé national. Le laboratoire Revolution Medicines commercialise ce médicament, déjà autorisé aux États-Unis pour certains patients sous conditions spécifiques.

Résultats de l'essai

La recommandation repose sur une étude internationale de phase 3 menée auprès de 500 patients dont la maladie avait progressé après un traitement systémique antérieur. Dans cet essai, la survie médiane a atteint 12,4 mois sous daraxonrasib, contre 6,7 mois pour les patients recevant une chimiothérapie. L'écart de 5,7 mois représente environ 85 % de survie médiane en plus. La survie médiane sans progression sous traitement a été de 7,2 mois. Une mutation RAS G12 avait été confirmée chez 92 % des participants, et ces médianes décrivent l'ensemble du groupe étudié, non ce qu'un patient donné peut espérer.

Comment le médicament agit sur la tumeur

Le daraxonrasib appartient à une nouvelle classe d'agents appelés inhibiteurs RAS(ON). Le gène RAS code une protéine qui s'active normalement brièvement pour stimuler la croissance et la division cellulaires, mais des mutations la maintiennent en activité permanente. Environ 90 % des cas de cancer du pancréas portent de telles mutations. Le médicament se lie à la cyclophiline A, formant un complexe qui se fixe aux protéines RAS et bloque leur activité. Contrairement aux inhibiteurs antérieurs ciblant une mutation précise, le daraxonrasib agit sur plusieurs variants de RAS.

Matthias Ebert, de la Société allemande de gastro-entérologie, de maladies digestives et métaboliques, a décrit les perspectives au dpa.

Le daraxonrasib ouvre une fenêtre pour de nouvelles options thérapeutiques en association avec la substance.

Pourquoi le cancer du pancréas est si difficile à traiter

En Allemagne, environ 20 000 personnes reçoivent chaque année un diagnostic de cancer du pancréas, selon le Service d'information sur le cancer et l'Institut Robert Koch (RKI). La tumeur ne provoque souvent pas de symptômes clairs à ses débuts et est fréquemment découverte après s'être propagée. Seul un patient sur dix environ est encore en vie cinq ans après le diagnostic, selon les données du registre du RKI. La guérison chirurgicale n'est possible que lorsque la tumeur est détectée tôt et peut être retirée entièrement, ce qui ne concerne qu'une petite part des patients. En cas de maladie métastatique, le traitement est palliatif et vise à prolonger la survie et à préserver la qualité de vie.

Calendrier de l'examen

L'évaluation de l'EMA a débuté début juillet 2026, après que le médicament a été inscrit au projet Cancer Medicines Pathfinder de l'agence comme thérapie hautement prioritaire. L'agence a utilisé un examen par étapes, qui a permis au comité de commencer à évaluer les données plusieurs mois avant la soumission de la demande complète. Le comité a examiné les données de qualité, non cliniques et cliniques, et l'Institut fédéral allemand des médicaments et des dispositifs médicaux a participé au processus. La Food and Drug Administration américaine avait approuvé le médicament en août, et certains patients s'étaient déjà rendus aux États-Unis pour l'obtenir. L'avis du CHMP est désormais transmis à la Commission européenne, et la décision à l'échelle de l'Union est encore en attente.