Badanie Mayo Clinic: terapia CAR-T przywraca sprawność pacjentom z zespołem sztywnego człowieka

Pojedyncza dawka na rzadką chorobę

Naukowcy z Mayo Clinic w Rochester przetestowali terapię komórkami CAR-T w badaniu klinicznym opublikowanym 9 listopada 2026 r. w JAMA Neurology. Do badania zakwalifikowano 26 dorosłych z zespołem sztywnego człowieka, rzadką chorobą autoimmunologiczną, która atakuje ośrodkowy układ nerwowy i powoduje postępującą sztywność mięśni oraz bolesne skurcze. Wszyscy pacjenci nie reagowali wystarczająco dobrze na wcześniejsze leczenie immunologiczne. Każdy otrzymał pojedynczą dawkę, co wiąże się z pobraniem limfocytów T z krwi pacjenta, ich modyfikacją w laboratorium i podaniem z powrotem do organizmu, aby mogły rozpoznać i zniszczyć komórki wywołujące chorobę. Leczenie miało na celu przywrócenie funkcji odpornościowych i zmniejszenie najbardziej uciążliwych objawów. Terapia CAR-T jest już stosowana w leczeniu niektórych nowotworów krwi, a Sean Pittock, szef neurologii w Mayo Clinic, stwierdził, że jej potencjał ujawnia się teraz w chorobach neurologicznych o podłożu autoimmunologicznym.

Pacjenci odzyskują codzienną sprawność

Poprawa u niektórych pacjentów była znacząca. Osoby, które wymagały pomocy przy chodzeniu i podstawowych codziennych czynnościach, odzyskały zdolność poruszania się i wykonywania rutynowych zadań, a niektórzy wrócili do pracy i swoich hobby. Jonathan Walden, uczestnik badania, który polegał na pomocy rodziny przy chodzeniu i codziennych czynnościach, powiedział, że wrócił do pracy i swoich ulubionych zajęć. Prawie zrezygnował z udziału w badaniu, ale uznał, że ryzyko jest tego warte. Dodał:

„Od czasu otrzymania leczenia nie miałem ani jednego epizodu.”

Inna uczestniczka, u której zdiagnozowano chorobę w 2021 r., miała silne skurcze nóg i problemy z chodzeniem. Do 2024 r. standardowe leczenie przestało kontrolować jej objawy, a nagłe dźwięki wywoływały sztywność mięśni i upadki. W miesiącach po zastosowaniu CAR-T zaczęła wracać do zdrowia i była w stanie ponownie chodzić na bieżni.

Naukowcy zalecają ostrożność

Anastasia Zekeridou, neurolog i badaczka z Mayo Clinic w Rochester, opisała stopień poprawy u niektórych pacjentów jako najbardziej uderzający wynik. Obecne metody leczenia mogą łagodzić objawy, powiedziała, ale pacjenci bardzo rzadko wracają do wcześniejszego poziomu sprawności. Określiła wstępne wyniki jako bardzo obiecujące i stwierdziła, że kluczowym pytaniem jest to, czy zyski utrzymają się w czasie. Naukowcy uważają, że konieczne są dalsze badania z udziałem większej liczby pacjentów, a badanie to może doprowadzić do większych prób klinicznych u osób z zespołem sztywnego człowieka.

Tło i otwarte pytania

Zespół sztywnego człowieka, opisany po raz pierwszy przez Mayo Clinic w 1956 r., nie ma definitywnego lekarstwa. Dostępne leki mogą łagodzić objawy i kontrolować odpowiedź immunologiczną, ale nie zawsze powstrzymują postęp choroby. Objawy mogą być wywołane przez nieoczekiwane dźwięki, dotyk lub silne emocje. Celine Dion ujawniła swoją diagnozę w grudniu 2022 r., mówiąc, że choroba wpłynęła również na jej głos i zmusiła ją do odwołania niektórych występów i koncertów.

Próba jest mała, a okres obserwacji nie jest wystarczająco długi, aby wykazać, czy korzyści się utrzymają. Naukowcy nie ustalili jeszcze, jak długo utrzymuje się poprawa.