FDA zatwierdza lek Rasonque firmy Revolution Medicines w leczeniu przerzutowego raka trzustki

Zgoda regulacyjna

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała w środę przyspieszoną zgodę na stosowanie daraksonsyrybu, sprzedawanego pod marką Rasonque przez firmę Revolution Medicines z siedzibą w Kalifornii. Lek doustny jest wskazany dla dorosłych pacjentów z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki, którzy przeszli wcześniejszą terapię systemową lub nie tolerują wielolekowej chemioterapii. Urzędnicy zatwierdzili leczenie 6,5 miesiąca przed wyznaczonym terminem, korzystając z kilku ścieżek przyspieszonych, w tym statusu leku sierocego (Orphan Drug), priorytetowego przeglądu (Priority Review) oraz programu bonów priorytetowych komisarza. Agencja wskazała, że gruczolakorak trzustki stanowi od 90% do 95% wszystkich diagnoz raka trzustki w Stanach Zjednoczonych. Pełniący obowiązki komisarza FDA Kyle Diamantas podkreślił zaangażowanie agencji w przyspieszanie dostępu do terapii w trudnych przypadkach.

Naszym podstawowym obowiązkiem jest dostarczanie pacjentom większej liczby metod leczenia i skutecznych terapii tak szybko, jak to możliwe.

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzenie oparto na danych z finansowanego przez firmę, randomizowanego, otwartego, wieloośrodkowego badania klinicznego z udziałem 500 dorosłych pacjentów z wcześniej leczonym przerzutowym rakiem trzustki. Pacjenci przyjmujący Rasonque osiągnęli medianę całkowitego przeżycia na poziomie 13,2 miesiąca, w porównaniu do 6,7 miesiąca u uczestników otrzymujących standardowe protokoły chemioterapii. Badacze poinformowali, że przyjmowana raz dziennie tabletka powodowała mniej poważnych skutków ubocznych niż tradycyjne schematy cytotoksyczne, a niektórzy uczestnicy badania przeżyli kilka lat w trakcie długoterminowej obserwacji. Mechanizm terapeutyczny koncentruje się na hamowaniu wielu form rodziny białek RAS, które regulują wzrost komórek i wykazują mutacje kierunkowe w ponad 90% przypadków gruczolakoraka trzustki.

Nigdy wcześniej nie widzieliśmy pozytywnego efektu tego rodzaju.

Obciążenie chorobą i śmiertelność

Gruczolakorak trzustki pozostaje jednym z najbardziej śmiertelnych schorzeń onkologicznych, głównie dlatego, że wczesne wykrycie jest rzadkie, zanim komórki nowotworowe rozprzestrzenią się na sąsiednie narządy, takie jak wątroba. Według danych Narodowego Instytutu Raka, rak trzustki stanowi około 3,2% wszystkich rocznych diagnoz nowotworowych w USA, jednak odpowiada za nieproporcjonalnie dużą część zgonów. Amerykańskie Towarzystwo Onkologiczne prognozuje około 67 000 nowych diagnoz w USA w 2026 roku, przy czym roczna liczba zgonów ma przekroczyć 52 000. W ujęciu ogólnym, pięcioletni wskaźnik przeżywalności wynosi 13%. Poza Stanami Zjednoczonymi choroba dotyka rocznie ponad 1000 osób w Portugalii, gdzie późne rozpoznanie kliniczne ogranicza możliwości leczenia chirurgicznego.

Rozszerzony dostęp i wprowadzenie na rynek

Świadomość społeczna na temat terapii wzrosła na początku 2026 roku, gdy były senator USA Ben Sasse z Nebraski podzielił się swoimi doświadczeniami w programie 60 Minutes stacji CBS, wskazując na zmniejszenie bólu podczas leczenia. Gwałtowny wzrost zapytań publicznych skłonił FDA do autoryzacji protokołu rozszerzonego dostępu w maju, umożliwiając kwalifikującym się osobom uzyskanie leku przed pełną autoryzacją. Indywidualne doświadczenia pacjentów, w tym byłego dyrektora studia filmowego Jaya Williamsa, u którego rak rozprzestrzenił się na wątrobę po operacji i chemioterapii, odzwierciedlają wzorce progresji typowe dla zaawansowanych przypadków. Revolution Medicines nie ujawniło jeszcze cen komercyjnych ani dokładnego harmonogramu wprowadzenia leku do sprzedaży. Onkolodzy zauważają, że dziesiątki związków eksperymentalnych celujących w mutacje RAS pozostają w fazie rozwoju, co oferuje dalsze możliwości terapii skojarzonych.