Novartis und Ionis Herzmedikament Pelacarsen scheitert in Phase-3-Studie trotz Senkung von Lp(a)

Phase-3-Studienergebnis

Am 4. September 2026 gaben der Schweizer Pharmakonzern Novartis und sein Partner Ionis Pharmaceuticals bekannt, dass ihr experimentelles kardiovaskuläres Medikament Pelacarsen sein primäres Ziel in einer Phase-3-Studie nicht erreicht hat. Die Studie testete, ob die monatliche Injektion kardiovaskuläre Ereignisse bei Patienten mit bestehender Herzkrankheit im Vergleich zu Placebo reduzieren könnte. Pelacarsen verringerte nicht die Inzidenz von Todesfällen durch Herzkrankheit, Herzinfarkten, Schlaganfällen oder die Notwendigkeit dringender Eingriffe zur Wiederherstellung des Blutflusses zum Herzen. Obwohl das Medikament die Blutspiegel des zielgerichteten cholesterintragenden Partikels erfolgreich senkte, führte dieser biologische Effekt nicht zu einem klinischen Schutz für die Patienten.

Obwohl Pelacarsen die Lipoprotein(a)-Spiegel erheblich gesenkt hat, wie dies bereits in früheren Studien beobachtet wurde, sind wir enttäuscht, dass sich dies nicht in einer Verringerung des kardiovaskulären Risikos niedergeschlagen hat.

Studienparameter und Biologie des Lipoproteins

Die klinische Studie lief über sieben Jahre und umfasste 8.323 Teilnehmer mit hohen Lipoprotein(a)-Spiegeln, allgemein als Lp(a) abgekürzt, und bestehender Herzkrankheit. Die Patienten verabreichten sich einmal monatlich Pelacarsen oder ein Placebo in Fertigspritzen. Lp(a) ist ein genetisch bedingtes Partikel, das sich im Laufe des Lebens nicht verändert und weder durch Ernährung, Bewegung noch Lebensstil beeinflusst werden kann. Erhöhte Lp(a)-Werte betreffen schätzungsweise 1,4 bis 2 Milliarden Menschen weltweit, also jeden Fünften. Die höchsten Konzentrationen, über 250 Nanogramm pro Deziliter, die bei 10 % der Weltbevölkerung vorkommen, verdoppeln das Risiko für Herzinfarkt oder Schlaganfall, während leicht erhöhte Werte das Risiko um 25 % steigern.

Kardiologische Reaktionen und klinische Implikationen

Vor den Phase-3-Ergebnissen gingen Kardiologen davon aus, dass Therapien zur Senkung von Lp(a) ein entscheidendes Instrument neben Statinen sein könnten, um kardiovaskuläre Ereignisse zu verhindern. Jede nicht randomisierte Studie hatte gezeigt, dass eine Senkung des Partikels vor der Krankheitsentstehung schützt, insbesondere bei Personen, deren Blutdruck und Cholesterin bereits kontrolliert waren. Die Ankündigung löste sofortige Reaktionen in der Kardiologiegemeinschaft aus, da sich die Fachleute nach Jahren der Beobachtungsdaten auf positive Ergebnisse vorbereitet hatten.

Das ist eine äußerst enttäuschende Nachricht. Wir alle hatten uns auf eine Feier gefreut.

Dr. David Maron, Präsident des American College for Preventive Cardiology, zeigte sich überrascht über das Ergebnis der mehrjährigen Studie.

Das ist ein schwerer Schlag. Ich weiß kaum, was ich sagen soll.

Marktauswirkungen und konkurrierende Programme

Nach der Bekanntgabe der Studienergebnisse fielen die Aktien von Ionis Pharmaceuticals im nachbörslichen Handel um 6 %, während Novartis-Aktien um 1,33 % nachgaben. Pelacarsen war neben der Multiple-Sklerose-Therapie Remibrutinib und dem Gentherapeutikum Del-desiran eines von drei Spätstadien-Medikamenten, von denen Novartis einen kombinierten Spitzenjahresumsatz von mehr als 10 Milliarden Dollar erwartete. Das Scheitern wirkt sich auch auf den breiteren Pharmasektor aus, da Unternehmen wie Amgen und Eli Lilly große klinische Studien mit ihren eigenen experimentellen Medikamenten zur Senkung von Lp(a) durchführen.