EMA empfiehlt Rasonque bei metastasiertem Pankreaskarzinom – medianes Überleben 12,4 Monate

EU-Ausschuss stützt das Medikament

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat empfohlen, dass die Europäische Kommission für Daraxonrasib, das unter dem Markennamen Rasonque vertrieben wird, eine EU-weite Genehmigung für das Inverkehrbringen erteilt. Die orale Behandlung richtet sich an Erwachsene mit metastasiertem Pankreasadenokarzinom, die bereits mindestens eine frühere Therapie erhalten haben und deren Erkrankung weiter fortschritt. Die Behörde bezeichnet die Stellungnahme als Zwischenschritt, da die Kommission nun die endgültige Entscheidung trifft. Nach der Zulassung entscheidet jeder Mitgliedstaat über Preis und Erstattung sowie darüber, wie das Medikament in sein nationales Gesundheitssystem eingebettet wird. Hersteller ist Revolution Medicines; das Medikament ist in den Vereinigten Staaten für bestimmte Patienten unter spezifischen Bedingungen bereits zugelassen.

Ergebnisse der Studie

Die Empfehlung stützt sich auf eine internationale Phase-3-Studie mit 500 Patienten, deren Erkrankung nach einer früheren systemischen Therapie fortgeschritten war. In dieser Studie stieg das mediane Überleben unter Daraxonrasib auf 12,4 Monate, gegenüber 6,7 Monaten bei Patienten, die eine Chemotherapie erhielten. Der Unterschied von 5,7 Monaten entspricht einer um etwa 85 % längeren medianen Überlebenszeit. Das mediane progressionsfreie Überleben unter dem Medikament betrug 7,2 Monate. Bei 92 % der Teilnehmer war eine RAS-G12-Mutation bestätigt worden; diese Medianwerte beschreiben die Studiengruppe als Ganzes und nicht, was ein einzelner Patient erwarten kann.

Wie das Medikament auf den Tumor wirkt

Daraxonrasib gehört zu einer neuen Wirkstoffklasse, den sogenannten RAS(ON)-Inhibitoren. RAS kodiert ein Protein, das normalerweise kurz aktiviert wird, um Zellwachstum und Zellteilung anzutreiben, doch Mutationen halten es dauerhaft aktiv. Etwa 90 % der Pankreaskarzinom-Fälle tragen solche Mutationen. Das Medikament bindet an Cyclophilin A und bildet einen Komplex, der sich an RAS-Proteine anlagert und deren Aktivität blockiert. Anders als frühere Inhibitoren, die auf eine bestimmte Mutation abzielen, wirkt Daraxonrasib auf mehrere RAS-Varianten.

Matthias Ebert von der Deutschen Gesellschaft für Gastroenterologie, Verdauungs- und Stoffwechselkrankheiten beschrieb die Perspektiven gegenüber der dpa.

Daraxonrasib eröffnet ein Fenster für neue Behandlungsoptionen in Kombination mit der Substanz.

Warum Pankreaskrebs so schwer zu behandeln ist

In Deutschland erhalten jährlich etwa 20.000 Menschen die Diagnose Pankreaskarzinom, wie der Krebsinformationsdienst und das Robert Koch-Institut (RKI) mitteilen. Der Tumor verursacht in frühen Stadien oft keine eindeutigen Symptome und wird häufig erst nach einer Ausbreitung entdeckt. Nur etwa jeder zehnte Patient lebt fünf Jahre nach der Diagnose noch, so die Registerdaten des RKI. Eine chirurgische Heilung ist nur möglich, wenn der Tumor früh entdeckt und vollständig entfernt werden kann, was auf einen kleinen Teil der Patienten zutrifft. Bei metastasierter Erkrankung ist die Behandlung palliativ und zielt darauf ab, das Überleben zu verlängern und die Lebensqualität zu erhalten.

Zeitplan des Prüfverfahrens

Die Bewertung durch die EMA begann Anfang Juli 2026, nachdem das Medikament als vorrangige Therapie in das Projekt Cancer Medicines Pathfinder der Behörde aufgenommen worden war. Die Behörde nutzte ein gestuftes Prüfverfahren, das es dem Ausschuss ermöglichte, mehrere Monate vor Einreichung des vollständigen Antrags mit der Bewertung der Daten zu beginnen. Der Ausschuss prüfte Qualitäts-, nichtklinische und klinische Daten; das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte war am Verfahren beteiligt. Die US-amerikanische Food and Drug Administration hatte das Medikament im August zugelassen, und einige Patienten waren bereits in die Vereinigten Staaten gereist, um es zu erhalten. Die CHMP-Stellungnahme geht nun an die Europäische Kommission; die EU-weite Entscheidung steht noch aus.