EMA zaleca dopuszczenie leku Rasonque w leczeniu przerzutowego raka trzustki, mediana przeżycia wynosi 12,4 miesiąca

Komitet UE popiera lek

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) zalecił Komisji Europejskiej przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE leku daraksonsib, sprzedawanego pod nazwą handlową Rasonque. Terapia doustna jest przeznaczona dla dorosłych z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki, którzy otrzymali już co najmniej jedną wcześniejszą linię leczenia, a ich choroba postępowała. Agencja opisuje tę opinię jako etap pośredni, ponieważ ostateczną decyzję podejmie Komisja. Po uzyskaniu pozwolenia każde państwo członkowskie zdecyduje o cenie, refundacji oraz sposobie włączenia leku do krajowego systemu opieki zdrowotnej. Producent, firma Revolution Medicines, wprowadza lek na rynek, który jest już zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych dla określonych pacjentów w konkretnych warunkach.

Wyniki badań

Rekomendacja opiera się na międzynarodowym badaniu trzeciej fazy z udziałem 500 pacjentów, u których choroba postępowała po wcześniejszej terapii systemowej. W tym badaniu mediana przeżycia wzrosła do 12,4 miesiąca przy stosowaniu daraksonsibu, w porównaniu z 6,7 miesiąca u pacjentów otrzymujących chemioterapię. Różnica 5,7 miesiąca oznacza wzrost mediany czasu przeżycia o około 85%. Mediana przeżycia wolnego od progresji choroby przy stosowaniu leku wyniosła 7,2 miesiąca. Mutację RAS G12 potwierdzono u 92% uczestników, a te mediany opisują grupę badawczą jako całość, a nie to, czego może oczekiwać pojedynczy pacjent.

Mechanizm działania leku na nowotwór

Daraksonsib należy do nowej klasy leków zwanych inhibitorami RAS(ON). RAS koduje białko, które normalnie włącza się na krótko, aby stymulować wzrost i podziały komórek, jednak mutacje utrzymują je w stanie trwałej aktywności. Około 90% przypadków raka trzustki wykazuje takie mutacje. Lek wiąże się z cyklofiliną A, tworząc kompleks, który przyłącza się do białek RAS i blokuje ich aktywność. W przeciwieństwie do wcześniejszych inhibitorów celujących w jedną konkretną mutację, daraksonsib działa na kilka wariantów RAS.

Matthias Ebert z Niemieckiego Towarzystwa Gastroenterologii, Chorób Układu Pokarmowego i Przemiany Materii opisał perspektywy w rozmowie z dpa.

Daraksonsib otwiera furtkę dla nowych opcji terapeutycznych w połączeniu z tą substancją.

Dlaczego rak trzustki jest tak trudny w leczeniu

Według danych Cancer Information Service oraz Instytutu Roberta Kocha (RKI), w Niemczech co roku diagnozuje się raka trzustki u około 20 000 osób. Nowotwór często nie daje wyraźnych objawów we wczesnych stadiach i jest wykrywany dopiero po rozprzestrzenieniu się. Według danych rejestru RKI, tylko około jeden na dziesięciu pacjentów żyje pięć lat po diagnozie. Wyleczenie chirurgiczne jest możliwe tylko wtedy, gdy guz zostanie wykryty wcześnie i można go usunąć w całości, co dotyczy niewielkiej części pacjentów. W przypadku choroby przerzutowej leczenie ma charakter paliatywny i ma na celu wydłużenie przeżycia oraz zachowanie jakości życia.

Harmonogram przeglądu

Ocena EMA rozpoczęła się na początku lipca 2026 r., po tym jak lek został włączony do projektu agencji Cancer Medicines Pathfinder jako terapia o wysokim priorytecie. Agencja zastosowała przegląd etapowy, który pozwolił komitetowi rozpocząć ocenę danych na kilka miesięcy przed złożeniem pełnego wniosku. Komitet zbadał dane jakościowe, niekliniczne i kliniczne, a w procesie uczestniczył niemiecki Federalny Instytut Leków i Wyrobów Medycznych. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek w sierpniu i niektórzy pacjenci podróżowali już do Stanów Zjednoczonych, aby go uzyskać. Opinia CHMP trafia teraz do Komisji Europejskiej, a decyzja dla całej UE jest w toku.